Essais cliniques chez l’être humain : pour en finir avec le laxisme

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Souvent, le potentiel clinique n’est pas clairement établi avant le début des essais

Les critères sur lesquels on s’appuie pour autoriser le début des essais chez l’humain ne sont pas assez stricts, et il faut redresser la barre, soutiennent des chercheurs de l’Université McGill dans un article publié aujourd’hui dans la revue Nature.

En Amérique du Nord et en Europe, les organismes de réglementation évaluent l’innocuité des médicaments avant de donner le feu vert à la conduite d’essais chez l’humain, mais « ils n’exigent pas le dépôt de preuves solides qui attestent leur efficacité potentielle », écrivent les auteurs de ce texte d’opinion, le Pr Jonathan Kimmelman, bioéthicien à McGill, et Carole Federico, étudiante au doctorat. « À notre avis, les premiers essais chez l’humain sont, dans de nombreux cas, autorisés sur la foi de données peu convaincantes, qui auraient mérité un examen plus attentif. »

Or, même si les sujets ne subissent pas d’effets néfastes proprement dits, la mise à l’essai de traitements inefficaces n’est pas sans conséquence pour la société, avancent les chercheurs. Ainsi, la mise au point d’un médicament mobilise des ressources financières et scientifiques; pendant qu’ils font l’essai d’un traitement inopérant, les patients et les volontaires sains passent à côté de médicaments prometteurs. Enfin, les sommes englouties dans des traitements inefficaces peuvent faire augmenter le prix des médicaments, la facture étant souvent refilée au système de soins de santé. Cet appel à un examen plus minutieux des résultats obtenus chez l’animal tombe à point nommé. En effet, si l’on en croit l’intention annoncée de leur nouveau président, les États-Unis envisagent d’assouplir leurs critères quant aux preuves cliniques d’efficacité nécessaires à l’approbation d’un médicament.

Les chercheurs exposent un cas survenu en France l’an dernier : un essai clinique a entraîné la mort d’une personne et l’hospitalisation de cinq autres. Les autorités ont examiné la situation sous tous les angles pour déterminer comment on aurait pu prévoir la toxicité du médicament. Pourtant, rares sont les comités d’éthique – ces entités qui, dans les instituts de recherche et les universités, ont pour mandat de protéger les sujets d’essais cliniques – qui admettent avoir le devoir de s’assurer qu’un traitement expérimental est assez prometteur pour être testé chez l’humain.

« On ne saurait s’en remettre uniquement aux intérêts commerciaux pour espérer que seuls les médicaments dont le potentiel clinique est solidement établi seront testés chez l’être humain, déclare le Pr Kimmelman. Le devoir d’éthique impose une évaluation rigoureuse du potentiel d’un médicament », poursuit-il.

Les chercheurs de McGill proposent plusieurs mesures destinées à resserrer les critères :

  • contraindre les fabricants de médicaments à inclure les résultats défavorables obtenus chez l’animal dans le dossier soumis aux chercheurs et aux comités d’éthique;
  • autoriser la mise en route des essais uniquement au terme d’un examen minutieux des données précliniques par un expert indépendant; et
  • encourager les examinateurs jugeant de l’utilité clinique probable d’un médicament à élargir leur champ d’évaluation, par exemple en vérifiant les résultats d’autres substances de la classe lors d’essais cliniques.

D’aucuns avanceront que cette façon de faire risque d’amener une hausse des coûts et une prolongation des délais liés à la mise au point d’un médicament. Cependant, font valoir les chercheurs, une évaluation plus poussée du potentiel clinique avant le début des essais pourrait réduire le taux d’échec, ce qui compenserait les coûts de développement plus élevés.

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L’article « Consider drug efficacy before first-in-human trials », par Jonathan Kimmelman et Carole Federico, a été publié en ligne dans la revue Nature le 30 janvier 2017. DOI : 10.1038/542025a
http://nature.com/articles/doi:10.1038/542025a

Jonathan Kimmelman dirige l’équipe STREAM, un groupe de chercheurs de l’Université McGill qui s’intéressent à l’éthique et aux politiques régissant le développement de médicaments. La doctorante Carole Federico travaille dans son laboratoire.

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