Des cellules de peau pour comprendre le Parkinson
Les cellules cutanées d’un patient pourraient conditionner le développement de nouveaux traitements, voire de remèdes pour de graves maladies neurologiques.
Un généreux don d’un million de dollars de M. J. Sebastian van Berkom et des partenariats déterminants avec Brain Canada, l’Université Laval, la Marigold Foundation et le Réseau Parkinson Québec du FRQS sont les forces motrices d’une plateforme de recherche innovatrice sur les CSPI (cellules souches pluripotentes induites) qui transformera la recherche sur le Parkinson et d’autres maladies neurologiques.
« Chacun est touché d’une façon ou d’une autre par la maladie neurologique », a souligné M. van Berkom, président de Van Berkom et associés inc. « En créant le Fonds van Berkom à libre accès sur la maladie de Parkinson, j’espère améliorer des vies et soutenir de nouveaux travaux de recherche à l’origine de traitements, voire de traitements curatifs novateurs. La plateforme de recherche sur les CSPI est un paradigme avant-gardiste pour la recherche en neurosciences et le Neuro, un des grands centres en neurosciences au monde, est l’endroit par excellence pour son avancement. »
« C’est le paradigme suprême de l’application concrète de la recherche, du patient au laboratoire et de retour au patient », a indiqué le Dr Guy Rouleau, directeur du Neuro. « Avec son articulation unique entre la recherche fondamentale et clinique, le Neuro occupe une position idéale pour être le pôle central de la plateforme de recherche sur les CSPI. Le partenariat avec M. Van Berkom, un philanthrope généreux et audacieux, propulse le Neuro vers l’atteinte de son objectif d’élargir les connaissances sur les mécanismes de la maladie avec une efficacité sans précédent. »
Reprogrammer les cellules de peau
Aux fins de la recherche, les cellules cutanées de patients seront reprogrammées en cellules souches pluripotentes induites (CSPI) à l’Université Laval, sous la direction du Dr Jack Puymirat, avant d’être différenciées au Neuro en cellules propres à une maladie. Il pourrait par exemple s’agir de neurones dopaminergiques dans le cas de la maladie de Parkinson. Les cellules pourraient aussi subir une modification génomique, une technique de pointe permettant d’introduire ou de corriger des mutations associées à une maladie – ce qui donne lieu à des modèles des plus précis d’une maladie. Les CSPI seront librement accessibles à tous les chercheurs du Québec aux fins de la recherche en neurosciences. Cette approche à libre accès décuple la probabilité de percées à l’égard de la maladie neurologique.
« L’aspect unique et passionnant de cette plateforme est que nous créons les cellules les plus spécifiques pour étudier la maladie à partir du propre tissu d’un patient, une voie qui a des avantages indéniables comparativement à l’utilisation de cellules génériques ou de modèles animaux », a précisé le Dr Edward Fon, neurologue et codirecteur de la plateforme de recherche sur les CSPI du Québec. « Les modèles de maladie utilisant des échantillons humains se révèlent de plus en plus efficaces dans les essais, car ils reflètent beaucoup plus exactement l’état pathologique. La plateforme de recherche sur les CSPI permettra l’introduction de mutations spécifiques, mais les cellules proviendront de patients dont l’historique clinique et le profil génétique sont connus, une première étape vers la médecine neurologique personnalisée. L’accès du Neuro à une population de patients large et bien caractérisée contribuera à la création d’un riche registre aux données cliniques et génétiques et à une biobanque. Les cibles initiales de la plateforme seront la SLA et la maladie de Parkinson, au moyen de neurones dopaminergiques pour cette dernière et de motoneurones et d’astrocytes pour la SLA. »
La plateforme de recherche sur les CSPI du Québec est un centre provincial dirigé par les Drs Fon et Puymirat. Des cellules reprogrammées à l’Université Laval seront créées à partir de différentes sources –biopsies cutanées, sang, urine. Au Neuro, la plateforme comportera deux axes. L’axe de différenciation neuronale des CSPI – qui différencie les CSPI en neurones fonctionnels, que dirigera le professeur Eric Shoubridge, et l’axe de modification génomique des CSPI qui permettra d’étudier comme jamais auparavant l’influence de mutations de la maladie et que dirigera le professeur Peter McPherson.