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Emerging Therapies for Orphan Diseases: Ethics and Economics

March 25th, 2022
10:00-13:00 EST

Speaker Information:

Photo Biography Presentation Title and Abstract
Homira Osman

Homira Osman

Dr. Homira Osman is the Vice-President of Research & Public Policy at Muscular Dystrophy Canada, a pan-Canadian organization representing individuals affected by a broad set of neuromuscular disorders and their families. Her background is in clinical audiology, neuroscience, patient-oriented research and knowledge translation. In her role, Dr. Osman has overall strategic and operational responsibility for all elements of research, knowledge translation, clinical relationships and health policy work at MDC. Homira is an investigator at the Neuromuscular Disease Network for Canada and serves on the Canadian Institutes of Health Research Community of Practice in Peer Review Steering Committee. She is currently working on two multi-stakeholder collaborative projects: a research study investigating the impact of neuromuscular disorders on direct- and indirect-healthcare resource utilization costs and health-related quality of life and also a cross-Canada newborn screening initiative.

A Moving Target: Decision-Making for Rare Disease Therapies In The Face of Imperfect Evidence and Patient Perspectives

Learning Objectives:

  1. Understand how patient- and family-centricity can improve on existing value assessment frameworks for drugs/therapies for rare diseases
  2. Demonstrate ways in which the patient and family lived experience is currently included in assessments and related health-care decisions
  3. Describe how to build relationships with patients and patient groups to meaningfully incorporate the patient perspective as part of analyses and decision-making
  4. Emphasize the need and value of incorporating the perspectives of patients and caregivers for decisions related to resource allocation for rare diseases
Maryam Oskoui

Maryam Oskoui

Dr. Maryam Oskoui is an epidemiologist and pediatric neurologist. She is Director of the Pediatric Neurology Division at the Montreal Children’s Hospital and a Senior Clinical Research Scholar of the FRQ-S with a focus in pediatric neuromuscular disorders. She is the Principal investigator and SMA lead for INFORM RARE, a CIHR Strategy for Patient Oriented Research innovative clinical trial network. Dr. Oskoui serves as an evidence-based methodologist for the American Academy of Neurology, contributing to clinical care guidelines.

Trusting your inner Bayesian

Abstract: We will review the approach to clinical decisions using evidence-based medicine when limited clinical trial data is available. Using related evidence, inferences and principles of care and taking into account other important factors such as patient preferences, availability, risk benefit and cost can be used to guide the shared decision model for best care.

Sylvie Bouchard

Sylvie Bouchard
Director of Drug Evaluation and Technology Assessment for Reimbursement Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS)

Sylvie Bouchard holds a bachelor’s degree in Pharmacy from Université Laval in Québec city (1988). She also has a diploma (1989) and a master’s degree (1992) in Hospital Pharmacy from Université Laval (Faculty of Pharmacy), and an MBA in Corporate Management (2001), also from Université Laval (Faculty of Business Administration). Sylvie Bouchard was a hospital pharmacist and hospital pharmacy manager. She joined the Conseil du médicament in April 2010, where she has held various management positions over the years. Between April 2016 and January 2020, she headed the Direction du médicament. Since February 2020, she has headed the Direction de l’évaluation des médicaments et des technologies à des fins de remboursement.
The ethics of resource allocation for rare diseases, particularly in the context of expensive treatment approaches like gene therapy

Abstract: The INESSS evaluates various drugs, technologies and health and social services interventions for public coverage. Treatments for rare diseases raise various issues, including ethical issues, during the evaluation process. Our presentation will describe, through the evaluation process conducted by the INESSS, the issues raised as well as possible solutions to address them.
Isabelle Ganache

Isabelle Ganache
Director of the Office of Methodology and Ethics
Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS)

Supporting public organizations in the integration of ethics, both procedural and substantive, is a dominant goal of my career. From 2007 to 2016, I participated in the evaluation of the performance of the health and social services system by updating a vision of ethics related to citizens and stakeholders participation. From 2002 to 2014, I have been a Member and Chair of research ethics committees and I also have expertise in responsible research conduct. After acting five years as a member of the Standing Scientific Committee on Health and Social Services at the Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS), I became a Senior Scientific Professional; I now hold the position of Director of the Office of Methodology and Ethics. Since 2012, I also hold a position as a Clinical Assistant Professor, in the Bioethics Programme at University of Montreal.
The ethics of resource allocation for rare diseases, particularly in the context of expensive treatment approaches like gene therapy

Abstract: The INESSS evaluates various drugs, technologies and health and social services interventions for public coverage. Treatments for rare diseases raise various issues, including ethical issues, during the evaluation process. Our presentation will describe, through the evaluation process conducted by the INESSS, the issues raised as well as possible solutions to address them.
Aki Tsuchiya

Aki Tsuchiya

Aki Tsuchiya is a Professor of Health Economics with a joint appointment between the Department of Economics and the School of Health and Related Research at the University of Sheffield, UK. Her research interests range from valuing and modelling health and wellbeing outcomes, to incorporating equity concerns into social welfare functions.

A health economist's take on the orphan drug dilemma

Abstract: Should rarity of a condition be a relevant consideration when allocating limited publicly funded health care resources across completing demands? Doing so will compromise cost-effectiveness to maximise health gain from given resources. While there are a few considerations that may justify relaxing cost-effectiveness, trading off health gains to the unidentified in favour of the identifiable few (or not so few) is arguably amongst the more difficult to justify.

Thérapies émergentes pour les maladies orphelines : éthique et économie

le 25 mars 2022
10h00-13h00 HNE

Informations sur les conférencières:

Photo Biographie Titre et résumé de la présentation
Homira Osman

Homira Osman

Homira Osman, Ph. D., est vice-présidente, Recherche et politiques publiques à Dystrophie musculaire Canada, un organisme pancanadien qui représente les personnes atteintes d’un large éventail de maladies neuromusculaires ainsi que leurs familles. Son expérience couvre l’audiologie clinique, les neurosciences, la recherche orientée sur le patient et l’utilisation des connaissances. Dans le cadre de ses fonctions à Dystrophie musculaire Canada, Homira Osman assume la responsabilité stratégique et opérationnelle globale de tous les éléments de la recherche, de l’utilisation des connaissances, des relations cliniques et des politiques sanitaires. Elle est également chercheuse pour le Réseau canadien sur les maladies neuromusculaires (NMD4C) et fait partie du comité directeur de la communauté de pratique de l’examen par les pairs des IRSC. Elle travaille actuellement sur deux projets de collaboration multipartites : une étude portant sur les troubles neuromusculaires, plus particulièrement les coûts directs et indirects en santé et les répercussions de ces troubles sur la qualité de vie liée à la santé, ainsi qu’une initiative pancanadienne de dépistage chez les nouveau-nés.

Titre : Décisions indéfinies : prise de décisions pour le traitement des maladies rares compte tenu des données probantes incomplètes et des attentes des patients

Objectifs d’apprentissage :

  1. Comprendre comment les approches centrées sur le patient et la famille peuvent améliorer les cadres d’évaluation des médicaments et des traitements pour les maladies rares
  2. Démontrer comment l’expérience vécue par le patient et sa famille est actuellement prise en compte dans les évaluations et les décisions connexes relatives aux soins de santé
  3. Décrire comment créer des liens avec les patients et les groupes de patients de manière à ce que leur point de vue influence les analyses et la prise de décisions
  4. Souligner la nécessité et l’intérêt d’intégrer le point de vue des patients et des soignants dans les décisions relatives à l’allocation des ressources pour les maladies rares
Maryam Oskoui

Maryam Oskoui

Maryam Oskoui, M.D., est épidémiologiste et neurologue pédiatrique. Elle est directrice de la Division de neurologie pédiatrique à l’Hôpital de Montréal pour enfants et chercheuse-boursière clinicienne senior du FRQ-S. Dans ses recherches, elle s’intéresse particulièrement aux troubles neuromusculaires pédiatriques. Elle est chercheuse principale et responsable de la recherche sur l’amyotrophie spinale à INFORM RARE, un réseau d’essais cliniques novateurs s’inscrivant dans la Stratégie de recherche axée sur le patient (SRAP) des IRSC. La Dre Oskoui contribue également aux lignes directrices sur les soins cliniques de l’American Academy of Neurology à titre de spécialiste de la méthodologie fondée sur des données probantes.

Titre : Une approche Bayesienne sur laquelle on peut se fier

Résumé : Nous examinerons la prise de décisions cliniques fondées sur des données probantes dans les cas où les données tirées d’essais cliniques sont limitées. L’utilisation de données probantes connexes, les processus déductifs, les principes de soins et la prise en compte d’autres facteurs importants, tels que les préférences du patient, l’accessibilité, le rapport risques-bienfaits et les coûts peuvent contribuer au modèle de prise de décisions thérapeutiques partagées.
Sylvie Bouchard

Sylvie Bouchard
Directrice de l’évaluation des médicaments et des technologies à des fins de remboursement Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS)

Diplômée en pharmacie de l’Université Laval de Québec (1988), Sylvie Bouchard détient également un diplôme (1989) et une maîtrise en pharmacie d’hôpital (1992, Faculté de pharmacie de l’Université Laval), et un MBA, gestion des entreprises (2001, Faculté des sciences administratives de l’Université Laval). Sylvie Bouchard a œuvré comme pharmacienne en établissement de santé et comme gestionnaire en pharmacie d’hôpital. Elle s’est jointe au Conseil du médicament en avril 2010, devenu l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) en 2011, et y a assumé différents rôles de gestionnaire au fil des ans. Entre avril 2016 et janvier 2020, elle a dirigé la Direction du médicament. Depuis février 2020, elle est à la tête de la Direction de l’évaluation des médicaments et des technologies à des fins de remboursement.

Titre : Enjeux éthiques de l’allocation des ressources pour les maladies rares, en particulier dans le contexte d’approches coûteuses comme les thérapies géniques

Résumé : L’INESSS évalue notamment divers médicaments, technologies et modes d’intervention en santé et en services sociaux à des fins de couverture publique. Les traitements pour les maladies rares soulèvent des enjeux de diverses natures, dont des enjeux éthiques, lors de l’évaluation. Notre présentation décrira à travers le processus d’évaluation mené par l’INESSS, les enjeux soulevés ainsi que les pistes de solution pour les adresser.
Isabelle Ganache

Isabelle Ganache

Directrice du Bureau Méthodologies et éthique
Institut national d’excellence en santé et en service sociaux (INESSS)

Accompagner les organisations publiques dans l’intégration de l’éthique, tant procédurale que substantive, est un objectif dominant de ma carrière. De 2007 à 2016, j’ai participé à l’évaluation de la performance du système de santé et de services sociaux en actualisant une vision de l’éthique liée à la participation des citoyens et des intervenants. De 2002 à 2014, j’ai été membre et présidente de comités d’éthique de la recherche et j’ai également une expertise en matière de conduite responsable de la recherche. Après avoir agi pendant cinq ans comme membre du Comité scientifique permanent en santé et en services sociaux de l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS), je suis devenue une professionnelle scientifique senior; j’occupe maintenant le poste de directrice du Bureau de la méthodologie et de l’éthique. Depuis 2012, j’occupe également un poste de professeure adjointe clinique, dans le programme de bioéthique de l’Université de Montréal.

Titre : Enjeux éthiques de l’allocation des ressources pour les maladies rares, en particulier dans le contexte d’approches coûteuses comme les thérapies géniques

Résumé : L’INESSS évalue notamment divers médicaments, technologies et modes d’intervention en santé et en services sociaux à des fins de couverture publique. Les traitements pour les maladies rares soulèvent des enjeux de diverses natures, dont des enjeux éthiques, lors de l’évaluation. Notre présentation décrira à travers le processus d’évaluation mené par l’INESSS, les enjeux soulevés ainsi que les pistes de solution pour les adresser.
Aki Tsuchiya

Aki Tsuchiya

Aki Tsuchiya est professeure d’économie de la santé avec une double affectation au Département d’économie et à l’École de la santé et des recherches connexes de l’University of Sheffield, au Royaume-Uni. Ses recherches portent sur l’évaluation et la modélisation des résultats sur la santé et le bien-être ainsi que sur l’intégration des aspects reliés à l’équité dans les fonctions de bien-être collectif.

Titre : Point de vue d’une économiste de la santé au sujet des médicaments contre les maladies orphelines

Résumé : La rareté d’une affection est-elle un facteur dont il faut tenir compte lors de l’allocation des ressources publiques en soins de santé, déjà limitées et devant combler des besoins concurrents? Une telle approche entrerait en conflit avec l’analyse coût-efficacité, qui vise à optimiser les bienfaits sur la santé obtenus d’une ressource donnée. Si quelques facteurs réussissent à légitimer cette approche, il est plus difficile de justifier le fait que l’on néglige les besoins du grand nombre pour répondre aux besoins du petit nombre.

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